美首例CRISPR基因治療 初步證實安全性

e48585

健康醫療網�記者蔡岳宏報導


賓夕法尼亞大學免疫專家Carl June強調，他們目的不是編輯患者的基因，而是要提高基因療法的有效性。

基因編輯技術CRISPR的問世，讓醫師取得基因治療的強力工具。美國近來批准首例CRISPR基因治療的第一期臨床試驗，科學家編輯了3名癌症患者的免疫細胞的基因後，再將細胞放回患者體內打擊癌症，觀察3-4個月沒有發現不良反應。賓夕法尼亞大學腫瘤學家Edward Stadtmauer表示，該治療僅是初始階段，但絕對有希望，證實可以安全的對細胞進行基因編輯。

CRISPR輕易編輯基因　科學家改造免疫細胞

《現場科學》報導，CRISPR是一種可以輕易剪輯並黏貼基因的技術，研究團隊先將患者的免疫細胞「T細胞」取出─其負責攻擊癌細胞，然而腫瘤卻會使用各種手段欺騙「T細胞」而躲過攻擊。因此，他們移除了T細胞的3個基因，其中兩個是細胞的表面蛋白質，會干擾免疫細胞和腫瘤結合，另一個是PD-1基因，癌細胞常藉此關閉T細胞。

完成上述調整後，研究人員還用病毒替T細胞添加一種表面蛋白，可以加強抗癌能力。接著，這些改造過的免疫細胞被注射回患者體內，醫師觀察有無任何不良反應。

事實上，編輯免疫細胞的基因早已不是先例，但這是美國首次利用CRISPR的基因療法。賓夕法尼亞大學免疫專家Carl June強調，他們目的不是編輯患者的基因，而是要提高基因療法的有效性。

基因編輯存道德爭議　美國審慎批准試驗

研究團隊如此嚴陣以待，是因為CRISPR也使「基因改造人」、「改造嬰兒」、「強化士兵」等應用的可能性大幅提升，存在強烈道德爭議。日前中國科學家使用此技術編輯了胚胎基因，更引發喧然大波。CRISPR首波研發人員加州大學伯克利分校的生化學家Jennifer Doudna就曾呼籲，科學界必須與大眾討論倫理後果，才能決定「底線」何在。

《美聯社》報導，該第一期臨床試驗僅驗證安全性，不涉及療效，目前初步有3名患者，兩名多發性骨髓瘤，一名惡性肉瘤，植入改造免疫細胞已2-3個月，其中一名病情穩定，一名持續惡化，最後一名才剛完成植入，有待觀察。

Edward Stadtmauer說，目前沒有不良反應，改造的免疫細胞也順利在患者體內，分化成一隻免疫大軍，預計將有15名病人接受治療，雖初步結果良好，但他也表示「目前一切都剛開始」。